欢迎来到 OPTIMA 临床试验

对于进行性骨化性纤维发育不良患者

欢迎！

该网站提供有关进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 患者的临床试验信息，即 OPTIMA 临床试验。

临床试验对于开发治疗方法至关重要 – 如果没有像您这样的志愿者，我们将无法开发治疗方法。参与这项临床试验的每个人，在增加我们对 FOP 的了解方面都发挥着重要作用，这可能会在未来帮助其他患有这种疾病的患者。

我们为什么要做这个临床试验？

FOP 是一种极其罕见的遗传疾病，其特征是在通常不存在骨骼的身体区域（例如韧带、肌腱和骨骼肌）出现异常的骨骼生长（称为异位骨化）。患有 FOP 的人也可能会经历“突然发作”，即不可预测的软组织肿胀、疼痛、僵硬和活动减少。突然发作有时可能会导致额外的骨形成。

OPTIMA 临床试验正在测试一种研究药物作为 FOP 患者的潜在治疗方法。正在测试的药物被称为“研究药物”，因为尚未批准其在该临床试验之外使用。

在这项临床试验中，研究人员希望了解研究药物是否有助于减少 FOP 的体征和症状，例如突然发作的次数和异常骨骼生长的数量。

研究药物如何被认为是有效的？

研究药物是一种称为单克隆抗体的药物。抗体是血液中天然存在的蛋白质，有助于抵抗感染。单克隆抗体是针对您体内特定蛋白质而开发的修饰抗体。这种研究药物被认为可以阻断一种称为激活素 A 的蛋白质，这种蛋白质会引发 FOP 患者的异常骨骼生长。

谁可以参加 OPTIMA 临床试验？

如果您符合以下条件，您可能有资格参加：

18 岁或以上

诊断为 FOP

过去一年出现与 FOP 突然发作相关的体征和症状（如疼痛、肿胀或僵硬）

还有其他参加要求。

如果您有兴趣参加 OPTIMA 临床试验，请填写此问卷以查看您是否符合条件。

我还应该了解哪些信息？

该临床试验始终是自愿参加，这意味着您可以随时停止，不会影响您的常规医疗护理。

不能保证您会因参加此临床试验而获得医疗福利。您的情况可能会好转，保持不变，或者可能会变得更糟。试验药物也可能会导致副作用或以未知方式影响您的健康。但是，您的安全是我们的首要任务，您的健康将在整个 OPTIMA 临床试验期间受到密切监控。

Participants in clinical trials are essential to developing treatments and increasing our medical understanding of rare diseases, such as FOP. The information we gather from this clinical trial may benefit other patients in the future like you. If you think you may be interested in taking part, or would like more information, please contact your local OPTIMA Clinical Trial team – they will be more than happy to help. Find a 试验中心查找器