Witamy w badaniu klinicznym OPTIMA

Dla osób z postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni

Witamy!

Niniejsza witryna internetowa zawiera informacje o badaniu klinicznym OPTIMA przeznaczonym dla osób z postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni (ang. fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP). 

Badania kliniczne są niezbędne do opracowywania metod leczenia – nie moglibyśmy opracowywać nowych leków bez ochotników takich jak Pan/Pani. Wszyscy zaangażowani w to badanie kliniczne odgrywają ważną rolę w poszerzaniu naszej wiedzy na temat postępującego kostniejącego zapalenia mięśni, co w przyszłości może pomóc innym pacjentom z tą chorobą.

Dlaczego przeprowadzamy to badanie kliniczne?

Postępujące kostniejące zapalenie mięśni jest niezwykle rzadką chorobą genetyczną charakteryzującą się nieprawidłowym wzrostem kości w obszarach ciała, w których normalnie kość nie występuje (tzw. kostnienie heterotopowe), takich jak więzadła, ścięgna i mięśnie szkieletowe. U osób z postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni mogą również wystąpić „zaostrzenia”, które są nieprzewidywalnymi epizodami obejmującymi obrzęk tkanek miękkich, ból, sztywność i ograniczenie ruchów. Zaostrzenia mogą czasami prowadzić do tworzenia się dodatkowych kości.

W badaniu klinicznym OPTIMA oceniany jest badany produkt leczniczy jako potencjalna metoda leczenia u osób z postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni. Lek oceniany w badaniu jest „badany”, ponieważ nie został dopuszczony do użytku poza tym badaniem klinicznym.

W tym badaniu klinicznym naukowcy chcą się dowiedzieć, czy badany produkt leczniczy może pomóc w zmniejszeniu objawów przedmiotowych i podmiotowych postępującego kostniejącego zapalenia mięśni, takich jak liczba zaostrzeń choroby i ilość kości o nieprawidłowym wzroście.

Jaki jest prawdopodobny mechanizm działania badanego produktu leczniczego?

Niniejszy badany produkt leczniczy to lek zawierający przeciwciała monoklonalne. Przeciwciała to białka znajdujące się normalnie we krwi, które pomagają zwalczać zakażenia. Przeciwciała monoklonalne to zmodyfikowane przeciwciała opracowane tak, że ich celem są konkretne białka w organizmie. Uważa się, że badany produkt leczniczy blokuje białko zwane aktywiną A, o którym wiadomo, że wywołuje nieprawidłowy wzrost kości u osób z postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni.

Kto może wziąć udział w badaniu klinicznym OPTIMA?

Można się kwalifikować w przypadku spełnienia poniższych kryteriów:

Wiek powyżej 18 lat 

Rozpoznanie postępującego kostniejącego zapalenia mięśni

Obecność objawów przedmiotowych i podmiotowych związanych z zaostrzeniami postępującego kostniejącego zapalenia mięśni  (takich jak ból, obrzęk lub sztywność) w ciągu ostatniego roku

Są również inne wymagania związane z udziałem.

Jeśli jest Pan/Pani zainteresowany(-a) udziałem w badaniu klinicznym OPTIMA, należy wypełnić niniejszy kwestionariusz, aby sprawdzić, czy może się Pan/Pani kwalifikować.

Co jeszcze należy wiedzieć?

Udział w badaniu klinicznym jest zawsze dobrowolny, co oznacza, że można w każdej chwili przerwać badanie bez konsekwencji dla swojej dotychczasowej opieki medycznej.

Nie ma gwarancji, że dzięki udziałowi w tym badaniu klinicznym odniesie Pan/Pani korzyści medyczne. Pana/Pani stan może się polepszyć, pozostać taki sam lub ulec pogorszeniu. Badany lek może również wywołać działania niepożądane lub wpłynąć na Pana/Pani zdrowie w nieznany sposób. Jednak Pana/Pani bezpieczeństwo jest dla nas najważniejsze i w trakcie trwania badania klinicznego OPTIMA będziemy ściśle monitorować stan Pana/Pani zdrowia.

Participants in clinical trials are essential to developing treatments and increasing our medical understanding of rare diseases, such as FOP. The information we gather from this clinical trial may benefit other patients in the future like you. If you think you may be interested in taking part, or would like more information, please contact your local OPTIMA Clinical Trial team – they will be more than happy to help. Find a Wyszukiwarka ośrodków