Benvenuti allo studio clinico OPTIMA

Per le persone affette da fibrodisplasia ossificante progressiva

Benvenuti!

Questo sito web fornisce informazioni sullo studio clinico denominato OPTIMA per persone affette da fibrodisplasia ossificante progressiva o FOP.

Gli studi clinici sono fondamentali per lo sviluppo di nuove terapie. Non saremmo in grado di sviluppare nuove terapie senza volontari come Lei. Tutti coloro che partecipano a questo studio clinico svolgono un ruolo importante per aiutarci a saperne di più sulla FOP e in questo modo possono aiutare in futuro altri pazienti affetti da questa malattia.

Perché conduciamo questo studio clinico?

La FOP è una rarissima malattia genetica caratterizzata da un’anomala crescita di tessuto osseo in aree del corpo dove, di norma, questo non è presente (si parla di ossificazione eterotopica), quali legamenti, tendini e muscoli scheletrici. Chi soffre di FOP può avere anche fasi di riacutizzazione, che consistono in episodi imprevedibili di gonfiore, dolore, rigidità e ridotto movimento a carico dei tessuti molli. Talvolta le riacutizzazioni possono provocare nuova crescita di tessuto osseo.

Lo studio clinico OPTIMA mira a valutare un farmaco sperimentale come potenziale trattamento per le persone affette da FOP. Il farmaco oggetto di studio si definisce “sperimentale” perché non è stato approvato per l'uso al di fuori di questo studio clinico.

In questo studio clinico, i ricercatori vogliono verificare se il farmaco sperimentale possa contribuire a ridurre i segni e i sintomi della FOP, come il numero di riacutizzazioni e l’entità della crescita anomala di tessuto osseo.

Come si crede che il farmaco sperimentale funzioni?

Il farmaco sperimentale appartiene alla classe dei cosiddetti anticorpi monoclonali. Gli anticorpi sono proteine naturalmente presenti nel sangue che aiutano l’organismo a combattere le infezioni. Gli anticorpi monoclonali sono anticorpi modificati sviluppati per agire contro specifiche proteine del Suo organismo. Si ritiene che il farmaco sperimentale blocchi una proteina chiamata Attivina A che è notoriamente il fattore scatenante di una crescita ossea anormale nelle persone affette da FOP.

Chi può partecipare allo studio clinico OPTIMA?

Lei può essere idoneo/a a partecipare se:

Ha almeno 18 anni

Ha ricevuto diagnosi di FOP

Nell’ultimo anno ha avuto segni e sintomi associati a riacutizzazioni della FOP (come dolore, gonfiore o rigidità)

Per partecipare allo studio è necessario soddisfare ad altri requisiti.

Se è interessato/a a partecipare allo studio clinico OPTIMA, compili questo questionario per vedere se potrebbe essere idoneo/a.

Che cos’altro dovrei sapere?

La partecipazione a uno studio clinico è sempre volontaria: ciò significa che può ritirarsi in qualunque momento senza che ciò si ripercuota sulle Sue normali cure mediche.

Non vi è alcuna garanzia che Lei tragga benefici dal punto di vista medico dalla partecipazione a questo studio clinico. La Sua malattia potrebbe migliorare, rimanere stabile o peggiorare. Il farmaco in studio potrebbe inoltre causare effetti collaterali o compromettere il Suo stato di salute in modo sconosciuto. Tuttavia, la Sua sicurezza è la nostra massima priorità e la Sua salute sarà monitorata attentamente per l’intera durata dello studio clinico OPTIMA.

Participants in clinical trials are essential to developing treatments and increasing our medical understanding of rare diseases, such as FOP. The information we gather from this clinical trial may benefit other patients in the future like you. If you think you may be interested in taking part, or would like more information, please contact your local OPTIMA Clinical Trial team – they will be more than happy to help. Find a Trova-centro vicino a te.