Le damos la bienvenida al ensayo clínico OPTIMA

Para personas con fibrodisplasia osificante progresiva

¡Bienvenido/a!

Este sitio web proporciona información sobre un ensayo clínico, el ensayo clínico OPTIMA, para personas con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP).

Los ensayos clínicos son esenciales para desarrollar tratamientos y no podríamos hacerlo sin voluntarios como usted. Todas las personas que participan en este ensayo clínico desempeñan un papel importante a la hora de ampliar nuestra comprensión de la FOP, lo cual puede ayudar en el futuro a otros pacientes con la misma enfermedad.

¿Por qué estamos haciendo este ensayo clínico?

La FOP es una enfermedad genética extremadamente rara caracterizada por un crecimiento óseo anómalo en zonas del cuerpo en las que el hueso no suele estar presente (denominada osificación heterotópica), como los ligamentos, los tendones y los músculos esqueléticos. Las personas con FOP también pueden experimentar “brotes”, que son episodios impredecibles de hinchazón de los tejidos blandos, dolor, rigidez y movimiento reducido. En ocasiones, los brotes pueden dar lugar a la formación de más hueso.

El ensayo clínico OPTIMA está probando un medicamento en investigación como posible tratamiento para personas con FOP. Se dice que el medicamento que se está probando está “en investigación” porque no ha sido aprobado para su uso fuera de este ensayo clínico.

En este ensayo clínico, los investigadores quieren averiguar si el medicamento en investigación puede ayudar a reducir los signos y síntomas de FOP, como el número de brotes y la cantidad de crecimiento óseo anómalo.

¿Cómo se cree que funciona el medicamento en investigación?

El medicamento en investigación es un tipo de medicamento llamado anticuerpo monoclonal. Los anticuerpos son proteínas presentes de forma natural en la sangre que ayudan a combatir las infecciones. Los anticuerpos monoclonales son anticuerpos modificados desarrollados para actuar sobre proteínas específicas del organismo. Se cree que el medicamento en investigación bloquea una proteína llamada activina A que se sabe que desencadena un crecimiento óseo anormal en personas con FOP.

¿Quién puede participar en el ensayo clínico OPTIMA?

Es posible que reúna las condiciones para participar si:

Tiene 18 años o más

Le han diagnosticado FOP

Ha tenido signos y síntomas asociados con brotes de FOP (como dolor, hinchazón o rigidez) en el último año

Hay otros requisitos para participar.

Si tiene interés en participar en el ensayo clínico OPTIMA, complete este cuestionario para ver si reúne las condiciones.

¿Qué más debo saber?

La participación en un ensayo clínico siempre es voluntaria, lo que significa que puede retirarse en cualquier momento sin que ello afecte a la atención médica que recibe habitualmente.

No existe ninguna garantía de que usted reciba un beneficio médico por participar en este ensayo clínico. Su enfermedad podría mejorar, mantenerse igual o empeorar. El medicamento del ensayo también podría tener efectos secundarios o afectar a su salud de un modo imprevisto. Sin embargo, su seguridad es nuestra principal prioridad y su salud estará estrechamente controlada durante todo el ensayo clínico OPTIMA.

Participants in clinical trials are essential to developing treatments and increasing our medical understanding of rare diseases, such as FOP. The information we gather from this clinical trial may benefit other patients in the future like you. If you think you may be interested in taking part, or would like more information, please contact your local OPTIMA Clinical Trial team – they will be more than happy to help. Find a Buscador de sitios