Bienvenido al ensayo clínico OPTIMA

Para personas con fibrodisplasia osificante progresiva

¡Bienvenido!

Este sitio web proporciona información sobre un ensayo clínico, el ensayo clínico OPTIMA, para personas con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP).

Los ensayos clínicos son esenciales para desarrollar tratamientos y no podríamos hacerlo sin voluntarios como usted. Todo el mundo que participa en este ensayo clínico desempeña un papel importante en la ampliación de nuestros conocimientos sobre la FOP, que pueden ayudar a otros pacientes en el futuro con esta enfermedad.

¿Por qué estamos haciendo este ensayo clínico?

La FOP es una enfermedad genética extremadamente rara caracterizada por un crecimiento óseo anómalo en zonas del cuerpo en las que el hueso no suele estar presente (lo que se llama osificación heterotópica), como los ligamentos, los tendones y los músculos esqueléticos. Las personas con FOP también pueden experimentar “brotes”, que son episodios impredecibles de hinchazón de los tejidos blandos, dolor, rigidez y movimiento reducido. En ocasiones, los brotes pueden dar lugar a la formación de hueso adicional.

El ensayo clínico OPTIMA está probando un medicamento en investigación como posible tratamiento para personas con FOP. Se dice que el medicamento que se está probando está “en investigación” porque no ha sido aprobado para su uso fuera de este ensayo clínico.

En este ensayo clínico, los investigadores quieren averiguar si el medicamento en investigación puede ayudar a reducir los signos y síntomas de FOP, como el número de brotes y la cantidad de crecimiento óseo anómalo.

¿Cómo se cree que funciona el medicamento en investigación?

El medicamento en investigación es un tipo de medicamento llamado anticuerpo monoclonal. Los anticuerpos son proteínas presentes de forma natural en la sangre que ayudan a combatir las infecciones. Los anticuerpos monoclonales son anticuerpos modificados desarrollados para actuar sobre proteínas específicas de su cuerpo. Se cree que el medicamento en investigación bloquea una proteína llamada activina A que se sabe que desencadena un crecimiento óseo anormal en personas con FOP.

¿Quién puede participar en el ensayo clínico OPTIMA?

Es posible que reúna los requisitos para participar si:

Tiene 18 años o más

Le han diagnosticado FOP

Ha tenido signos y síntomas asociados con brotes de FOP (como dolor, hinchazón o rigidez) en el último año

Hay otros requisitos para participar.

Si está interesado en participar en el ensayo clínico OPTIMA, complete este cuestionario para ver si reúne los requisitos.

¿Qué más debo saber?

La participación en un ensayo clínico siempre es voluntaria, lo que significa que puede retirarse en cualquier momento sin que ello afecte a su atención médica regular.
No existe ninguna garantía de que usted reciba un beneficio médico por participar en este ensayo clínico. Su enfermedad podría mejorar, permanecer igual o empeorar. El medicamento del ensayo también puede causar efectos secundarios o afectar de forma desconocida a su salud. Sin embargo, su seguridad es nuestra principal prioridad y su salud se controlará atentamente durante todo el ensayo clínico OPTIMA.

Los participantes en los ensayos clínicos son esenciales para desarrollar tratamientos y ampliar nuestros conocimientos médicos sobre las enfermedades raras, como la FOP. La información que obtengamos en este ensayo clínico puede beneficiar a otros pacientes como usted en el futuro.

Si cree que puede estar interesado en participar o desea obtener más información, comuníquese con su equipo local de ensayos clínicos OPTIMA; estarán encantados de ayudarlo.

Encuentre un centro de ensayos clínicos cerca de usted. Buscador de centros cerca de usted.