Tervetuloa OPTIMA-tutkimukseen

Henkilöille, jotka sairastavat luutuvaa myosiittia

Tervetuloa!

Tällä verkkosivustolla on tietoja kliinisestä OPTIMA-tutkimuksesta henkilöille, joilla on luutuva myosiitti eli FOP-tauti.

Kliiniset tutkimukset ovat olennaisia hoitojen kehittämisessä – emme voisi kehittää hoitoja ilman kaltaisiasi vapaaehtoisia. Jokainen tässä tutkimuksessa mukana oleva tutkittava auttaa osaltaan lisäämään ymmärrystämme luutuvasta myosiitista (FOP-tauti), mistä voi tulevaisuudessa olla apua muille tästä sairaudesta kärsiville potilaille.

Miksi teemme tätä kliinistä tutkimusta?

FOP-tauti on hyvin harvinainen perinnöllinen sairaus, johon liittyy poikkeavaa luunmuodostusta sellaisissa elimistön osissa, joissa luuta ei tavallisesti esiinny (kutsutaan heterotooppiseksi luun muodostukseksi), esimerkiksi nivelsiteissä, jänteissä ja luurankolihaksissa. FOP-tautia sairastavilla voi myös olla ennalta arvaamattomia pahenemisvaiheita, joiden aikana ilmenee pehmytkudoksen turvotusta, kipua, jäykkyyttä ja liikerajoituksia. Joskus pahenemisvaiheet johtavat uuden luukudoksen muodostumiseen.

OPTIMA-tutkimuksessa testataan tutkimusvalmistetta, joka voi mahdollisesti sopia FOP-taudin hoitoon. Testattavaa valmistetta kutsutaan tutkimusvalmisteeksi, koska sitä ei ole vielä hyväksytty käyttöön tämän tutkimuksen ulkopuolella.

Tässä tutkimuksessa tutkijat haluavat selvittää, voiko tutkimusvalmiste auttaa vähentämään FOP-taudin merkkejä ja oireita, kuten pahenemisvaiheiden ja poikkeavan luunmuodostuksen määrää.

Miten tutkimusvalmisteen uskotaan toimivan?

Tutkimusvalmiste on valmiste, jota kutsutaan monoklonaaliseksi vasta-aineeksi. Vasta-aineet ovat veressä luonnostaan esiintyviä proteiineja, jotka auttavat elimistöä taistelemaan infektioita vastaan. Monoklonaaliset vasta-aineet ovat muunneltuja vasta-aineita, joita kehittyy, jotta keho voisi suojautua tietyiltä elimistössä esiintyviltä proteiineilta. Tutkimusvalmisteen uskotaan estävän aktiviini A -nimisen proteiinin toimintaa. Tämän proteiinin tiedetään laukaisevan poikkeavaa luunmuodostusta FOP-potilailla.

Kuka voi osallistua OPTIMA-tutkimukseen?

Voit mahdollisesti osallistua tutkimukseen, jos

olet vähintään 18-vuotias

sinulla on diagnosoitu FOP-tauti

sinulla on ollut FOP-taudin pahenemisvaiheisiin liittyviä merkkejä ja oireita (kuten kipua, turvotusta tai jäykkyyttä) viimeisen vuoden aikana

Osallistumiseen liittyy myös muita ehtoja.

Jos olet kiinnostunut osallistumaan OPTIMA-tutkimukseen, täytä tämä kysely nähdäksesi, soveltuisitko mukaan.

Muita tärkeitä tietoja

Kliiniseen tutkimukseen osallistuminen on aina vapaaehtoista. Se tarkoittaa, että voit keskeyttää osallistumisesi milloin tahansa ilman, että se vaikuttaa tavanomaisesti saamaasi hoitoon.

Siitä, että saisit tähän tutkimukseen osallistumisesta terveydellistä hyötyä, ei ole mitään takeita. Sairautesi saattaa lievittyä, mutta se voi myös pysyä ennallaan tai jopa pahentua. Tutkimusvalmiste voi myös aiheuttaa haittavaikutuksia tai haittaa terveydellesi jollakin tuntemattomalla tavalla. Turvallisuutesi on kuitenkin meille tärkeintä, ja terveydentilaasi tarkkaillaan huolellisesti koko OPTIMA-tutkimuksen ajan.

Participants in clinical trials are essential to developing treatments and increasing our medical understanding of rare diseases, such as FOP. The information we gather from this clinical trial may benefit other patients in the future like you. If you think you may be interested in taking part, or would like more information, please contact your local OPTIMA Clinical Trial team – they will be more than happy to help. Find a Hae tutkimuskeskusta